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Connie K Ho for redOrbitcom - 你的宇宙在线可怜的眼神接触失去语言技能这些只是自闭症谱系障碍(ASD)患者的一些行为属性,根据拉什大学医学中心和大学的国家健康科学家研究所的数据加利福尼亚州戴维斯MIND研究所最近发​​现,一项针对脆性X综合征主要症状的研究化合物能够帮助治疗社交退缩

这一发现的独特之处在于该化合物可能用于治疗ASD患者

研究结果最近在线发表的科学转化医学期刊“没有FDA批准的治疗脆性X综合征的治疗方法,可用的选择有助于继发症状但不能有效解决脆性X综合征的核心损伤,”主要作者Elizabeth Berry博士解释说

-Kravis,Rush Univer的儿科,神经科学和生物化学教授sity,在准备好的声明中“这是第一个基于对脆性X综合征的分子理解的大规模研究,并且重要的是,表明核心症状可能适合药物治疗”化合物STX 209,也被称为Arbaclofen被列入“首次患者”药物试验“这项研究表明,STX 209是脆性X综合征治疗的重要组成部分,因为它改善了那些有严重社会缺陷或自闭症以及脆弱的人的症状

X综合征,“加州大学戴维斯分校MIND研究所医学主任Randi Hagerman博士评论说:”其他研究也表明STX 209可以帮助没有脆性X综合征的孤独症直到现在,还没有针对性的治疗方法对于自闭症这似乎是第一个“自闭症最着名的单基因原因之一,脆性X综合征导致智力障碍和社会障碍根据U美国疾病控制和预防中心(CDC),大约有4,000名男性和1名6,000到8,000名女性表现出社交障碍症状

该组织还预测,今天出生的88名儿童中约有1名将被诊断患有此类疾病

自闭症“这项研究将有助于标志着一种新的遗传性疾病靶向治疗时代的开始,这种疾病一直被认为是药物疗法无法实现的,”Berry-Kravis在声明中表示,“它将成为一种治疗孤独症的模型,基于对脑通路功能障碍的理解,智力残疾和发育性脑疾病,而不是对症状的经验性治疗我们希望像STX209这样的基于机械的治疗最终将被证明可以改善长期试验中的认知功能“通过研究小鼠通过基因工程来展示脆弱X的症状,科学家们开始明白脆弱X的行为问题由于缺乏神经递质γ-氨基丁酸(GABA),在脆性X小鼠中观察到GABA下降,并且被认为引起社交焦虑或避免其他人特别是,Arbaclofen有效地与受体结合通过天然存在的物质引起心理反应的突触用arbaclofen治疗的小鼠表现出较少的社交回避和重复行为“在临床前结果中,我们证明STX209治疗纠正脆弱X中FXS病理生理学的核心方面小鼠模型,使我们得出结论,STX209是一种改善疾病的药物,有可能显着改善脆性X患者的生活,“参与组织Seaside Therapeutics的总裁兼首席执行官Randall Carpenter博士在声明中表示

STX209可能对这个更大的患者群体产生积极影响“人类研究是第一次2008年12月至2010年3月期间,共纳入63名参与者,年龄介于6至39岁之间,其中56名研究对象被纳入临床试验,并在治疗后以两周和四周的间隔进行评估

跨越六周用“异常行为检查表”评估药物治疗结果,该检查表考察了烦躁,嗜睡/戒断,重复行为和多动等因素

 调查结果显示参与者有所改善,并且有问题的行为减少“目前没有FDA批准的治疗方法可以解决脆性X综合征的核心症状,使患者及其护理人员的治疗选择有限,”Berry-Kravis回答道

声明“我们对接受STX209的患者迄今为止观察到的社会损伤的临床意义改善感到非常兴奋 - 这标志着候选药物第一次对脆性X的特定核心症状产生了积极影响

随着临床试验的持续成功,我是希望STX209能够改变脆性X综合征的治疗范式 - 这将证实我一直认为的东西 - 智力残疾不像先前所理解的那样是不可改变的条件“研究人员计划继续研究STX 209 ,脆弱X综合征和孤独症“我们期待进一步研究利用g自闭症和脆性X综合征的STX 209因为脆弱的X小鼠研究证明了持续使用这种药物可以长期加强突触联系,“Hagerman在声明中总结道

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