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(Ivanhoe Newswire) - Duchenne肌营养不良症每年影响3,600名男婴中的1名

由于凯旋门娱乐的遗传方式,女孩不会受到影响

肌营养不良症由一组遗传性凯旋门娱乐组成,导致肌肉无力和肌肉组织缺失,逐渐恶化

研究人员似乎已经发现了一种有希望的新方法来逆转小鼠凯旋门娱乐的症状

科学家通过消除肌肉细胞中毒性RNA的积累,改变了小鼠肌强直性肌营养不良的症状

在将实验性反义化合物每周两次给予小鼠四周后,该凯旋门娱乐的症状减少长达一年 - 这是小鼠寿命的重要部分

研究人员表示,虽然这项工作是对抗肌强直性营养不良(一种最常见的肌营养不良症)的令人鼓舞的进步,但要知道这种方法是否适用于患者还为时尚早

但他们持谨慎乐观的态度,并指出该化合物在逆转凯旋门娱乐方面非常有效 - 在小鼠模型中,其遗传基础使其特别容易受到反义方法的影响

“这些结果使我们对开发可以从根本上改变凯旋门娱乐的治疗方法的可能性给予了强烈的鼓励

这是一条漫长道路上迈出的重要一步,“罗切斯特大学医学中心的神经学家,高级作者查尔斯桑顿说

“但是,要知道这种治疗方法在人们身上是否能像实验室一样有效还为时过早

不幸的是,在生物医学研究中,先前有一些化合物可用于小鼠但不适用于人体

“现在Isis和罗切斯特大学的科学家们正致力于进一步改进其先导化合物,开发对毒性RNA具有更强活性的反义化合物,但对身体其他部位的影响极小

此时未知的因素是这些化合物是否也会改善凯旋门娱乐的肌肉萎缩方面

这种给患者带来极大困难的症状对于科学家来说很难在老鼠身上创造,因此很难预测它对反义击倒技术的反应

资料来源:罗彻斯特大学医学中心,2012年8月

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